FDA aprueba primer Factor X concentrado para tratar a pacientes con trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente
20 de octubre 2015
Lanzamiento
La Food and Drug Administration de Estados Unidos aprobó hoy Coagadex, Factor de Coagulación X (humano), para el factor hereditario X (10) deficiencia. Hasta la aprobación de medicamento huérfano de hoy, ninguna terapia específica reemplazo de factor de coagulación estaba disponible para los pacientes con deficiencia de Factor X hereditaria.
En individuos sanos, la proteína X Factor activa las enzimas para ayudar con la coagulación normal de la sangre en el cuerpo. Deficiencia del factor X es un trastorno hereditario que afecta a hombres y mujeres por igual, donde la sangre no coagula como debería. Los pacientes con este trastorno suelen ser tratados con plasma fresco congelado o protrombina derivada de plasma concentrados de complejo (productos de plasma que contienen una combinación de proteínas dependientes de vitamina K) para detener o prevenir el sangrado. La disponibilidad de un Factor X concentrado purificado aumenta las opciones de tratamiento para los pacientes con este trastorno hemorrágico raro.
«La aprobación de Coagadex es un avance significativo para los pacientes que sufren de esta enfermedad rara pero grave», dijo Karen Midthun, MD, director del Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación Biológica.
Coagadex, que se deriva del plasma humano, está indicada para personas mayores de 12 años con deficiencia de Factor X hereditaria para el tratamiento y control de los episodios de sangrado en demanda de edades, y para perioperatoria (periodo que se extiende desde el momento de la hospitalización por cirugía para el momento de la descarga) manejo de la hemorragia en pacientes con deficiencia de Factor X hereditaria leve.
La seguridad y eficacia de Coagadex se evaluó en un estudio multicéntrico, estudio no aleatorio que participan 16 participantes (208 episodios hemorrágicos) para el tratamiento de los episodios menstrual espontáneo, traumático y pesada (menorrhagic) sangrado.
Coagadex demostró ser eficaz para controlar los episodios de sangrado en los participantes con moderada a la deficiencia de Factor X hereditaria grave. Coagadex también se evaluó en cinco participantes con leve a grave deficiencia del factor X que fueron sometidos a cirugía. Las cinco personas recibieron Coagadex para el manejo perioperatorio de siete procedimientos quirúrgicos.
Coagadex demostró ser eficaz para controlar la pérdida de sangre durante y después de la cirugía en los participantes con deficiencia leve. Ninguna de las personas con deficiencia moderada o grave de Factor X recibieron Coagadex para el manejo perioperatorio de cirugía mayor, y sin problemas de seguridad fueron identificados en ninguno de los estudios.
La FDA concedió Coagadex designación de producto huérfano para estos usos.La designación de producto huérfano, se otorga a los medicamentos destinados a tratar enfermedades raras con el fin de promover su desarrollo. Al Coagadex también le fue concedida vía rápida de designación y revisión prioritaria.
Coagadex es fabricado por Bio Products Laboratory Limited en Elstree, Hertfordshire, Reino Unido.