Un grupo de células T asesinas (verde y rojo) que rodean una célula cancerosa (azul, centro). Las células T son parte de la defensa inmunitaria del cuerpo contra la enfermedad. Una técnica de biotecnología llamada CAR-T utiliza la terapia de células células T modificadas de genes para destruir los tumores de cáncer. (Foto: Alex Ritter, Jennifer Lippincott Schwartz y Gillian Griffiths, Institutos Nacionales de la Salud)
El campo de la biotecnología prometedor de la terapia celular CAR-T consiguió un golpe esta semana cuando la FDA puso fin a un ensayo clínico de aplicar el tratamiento de pacientes con leucemia. Xconomy informa que dos de los pacientes murieron la semana pasada, después de uno de los participantes que habían muerto en mayo, provocando la intervención de la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos.
Juno Therapeutics, la compañía con sede en Seattle detrás del ensayo clínico, dice que las muertes fueron cada uno el resultado de un edema cerebral, una enfermedad grave en la que el exceso de líquido se acumula en el interior del cerebro. La compañía sospecha que la adición de un fármaco de quimioterapia, fludarabina, es responsable de los efectos secundarios fatales.
El ensayo del tratamiento JCAR015 estaba en la fase dos, o en estadio intermedio, lo que implica la evaluación de la eficacia de la terapia. Juno está pidiendo a la FDA para permitir una continuación del juicio JCAR015 sin fludarabina, pero por ahora la agencia está llevando a cabo fuera de darles el visto bueno, pidiendo a la compañía para presentar un protocolo de ensayo revisada y presentar otros materiales requeridos.
JCAR015 es una forma de inmunoterapia del cáncer utilizando linfocitos modificados genéticamente T, o células T, que son actores clave en el sistema inmunológico. Las células T juegan partes vitales en los mecanismos del cuerpo para combatir la enfermedad.
La terapia JCAR015 consiste en extraer las células T del cuerpo del paciente y modificándolos genéticamente para expresar receptores de antígenos quiméricos (CAR) que puede detectar antígenos específicos del cáncer. Estas células T CAR-bio-ingeniería son luego introducidos en el cuerpo, donde su tarea es encontrar y destruir las células cancerosas.
El ensayo de fase 1 de JCAR015 mostró una gran promesa, con la presentación de informes Juno en diciembre de 2014 que 24 de 27 pacientes adultos que recibieron el tratamiento habían entrado en remisión, incluyendo seis que se mantuvo durante más de un año sin cáncer. Los pacientes sufrían de leucemia linfoblástica aguda de refracción. Como el científico notas, «Esta enfermedad es muy difícil de tratar y progresa rápidamente cuando se vuelve refractario; la mayoría de los pacientes mueren a los pocos meses.» Aunque el ensayo JCAR015 se ha detenido, Juno todavía tiene al menos otros tres ensayos en curso de las terapias con células CAR-T.
La industria de la biotecnología se invierte mayormente en la terapia celular CAR-T. «Por ahora, la mayoría de las principales compañías farmacéuticas han saltado a la arena de células T auto», según el científico, señalando que el sector incipiente ha visto un aumento en principio interés científico, empresarial y de los inversores a finales de 2013.
Juno Terapéutica había recaudado $ 264,6 millones de dólares cuando la compañía salió a bolsa en 2014, la mayor oferta pública inicial de biotecnología de ese año. Pero el retroceso actual ha provocado acciones de la compañía a la baja, con el precio de las acciones cayendo un 27 por ciento en el comercio nocturna tras el cierre ordenado por la FDA, según informa el New York Times .